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Cell:诱导R环形成有望治疗脆性X综合征

脆性X综合征(fragile X syndrome)是导致自闭症谱系障碍的一个主要原因。这种疾病的特征为FMR1基因的DNA序列中某些核苷酸的遗传性重复。在一项新的研究中,来自美国麻省总医院的研究人员

2023-05-23

Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选

该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP

2023-05-06

靶向百亿美金市场、维坦医药1类新药P2X3受体抑制剂获临床试验默示许可

继2023年4月GSK 20亿美金收购Bellus Health(P2X3抑制剂CamlipiXant)之后

2023-06-03

Nano Letters:孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体

随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种,mRNA技术受到了空前关注,并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止,人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术

2023-03-27

李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑

利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。

2023-04-06

Brain-X:3D打印全尺寸人脑模型及临床应用前景

当前的3D打印技术,也只能利用生物相容性材料“打印”等比缩小的人脑结构,无法实现全尺寸人脑模型的打印。

2023-04-12

Brain-X综述:可离子化纳米载体递送,用于脑部疾病治疗

用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间,INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展,而且INs在治疗其他疾病所取得的成果,也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。

2023-04-06

Nature子刊:刘小钢/周斌/盛宗海合作开发一种可吞咽的X射线剂量计胶囊

该研究开发了一种可吞咽的X射线剂量探测器件,该光电器件结合闪烁体材料和神经网络的回归模型,实现高灵敏原位的辐射剂量检测,同时还可以测量pH和温度变化。

2023-04-17

董一洲团队开发新型CAP-LNP,将mRNA递送到精母细胞,治疗男性不育症

该研究开发的CAP-LNP可向精母细胞递送编码DNA减数分裂重组酶1(Dmc1)蛋白的传统mRNA以及自扩增RNA(saRNA),从而恢复Dmc1蛋白表达,治疗Dmc1基因突变引起的雄性不育症。

2023-02-13

首次通过LNP靶向感光细胞,已在非人灵长类动物中获积极结果

本次研究确定了一种使用肽缀合的 LNP,通过该递送系统能够向神经视网膜靶向递送 mRNA。与此同时,在非人灵长类动物获得的积极试验结果将具备更富前景的临床转化潜能。

2023-01-17